ניסויים קליניים הם מחקרים בהם משתתפים בני אדם ומטרתם לבדוק תרופות, מכשירים רפואיים, טכנולוגיות וטיפולים חדשים – הכל במטרה למצוא דרכים טובות יותר לטפל בחולים. בכל ניסוי קליני מנסים למצוא מענה לשאלות מדעיות ספציפיות על מנת למנוע מחלות, לאבחן אותן או לטפל בהן. ניסויים קליניים טיפוליים שמתוכננים בקפידה מהווים את הדרך הטובה ביותר – הבטוחה והמהירה ביותר – להוכחת יעילות הטיפול. ניסוי קליני הוא שלב מתקדם וכמעט סופי בתהליך הפיתוח הארוך בו מיושם הפיתוח החדש בפעם הראשונה על בני אדם.

ניסויים קליניים מהווים שלב אחרון של תהליך המחקר הארוך ובו זמנית גם נקודת מוצא לפתיחת תהליך מחקר חדש על סמך כיוונים מבטיחים שהסתמנו במהלך הניסויים. במישור האישי-פרטי של אנשים הבוחרים להשתתף בניסוי קליני, זו יכולה להיות ההזדמנות שלהם לקבל טיפול חדשני למחלתם תוך פיקוח רפואי צמוד של צוות מומחים.

חשוב לזכור שאין כל ערובה שטיפול חדש הנבדק בניסוי קליני אכן יוביל לתוצאות המקוות, וכמו כן שבכל טיפול חדש יש פוטנציאל לקיום סיכונים, אשר בשלב הניסוי הם עדיין בלתי ידועים. יחד עם זאת, כאשר טיפול חדש מוכח כיעיל ובטוח משתתפי הניסוי צפויים להיות הראשונים שירוויחו מכך.  

מתוך כוונה להבטיח את שלומם של משתתפי הניסוי ואת אמינות התוצאות המתקבלות חייבים ניסויים קליניים להתנהל על פי שיטות מדעיות מקובלות וכללים משפטיים ומוסריים נוקשים. כללי האתיקה והמשפט החלים על מכלול הטיפולים הרפואיים חלים גם על ניסויים קליניים. בנוסף לכך, רוב המחקר הקליני כפוף לחקיקה ספציפית עם אמצעי בטיחות מובנים שמטרתם להגן על המשתתפים. הניסוי פועל על פי פרוטוקול מפורט ומבוקר. בכל שלבי התקדמות המחקר חייבים החוקרים לדווח על התוצאות בישיבות מדעיות, לכתבי עת מדעיים ולרשויות ממשלתיות שונות. שמות המשתתפים אינם מפורסמים.

השלבים של ניהול ניסוי קליני

ניסויים קליניים מנוהלים על פי שלבים קבועים מראש. לכל שלב בניסוי יש מטרה בפני עצמה ושאלות עליה הוא אמור לענות. המעבר משלב לשלב אינו אוטומטי והוא מתקיים רק במידה והתוצאות המתקבלות בשלב המסוים נראות מבטיחות ובטיחותיות ויש הצדקה לעבור לשלב הבא.

ניסויים בשלב I הם השלב הראשוני של בדיקות, תרופות ו/או טיפולים חדשים בבני אדם, לאחר השלמת שלבי המחקר המעבדתי, ובמידה ויש צורך גם המחקר בבעלי חיים .המטרה העיקרית של ניסוי בשלב זה היא לוודא שלא נגרם נזק בעקבות השימוש בתרופה או הטיפול החדשים. במהלך שלב זה בודקים החוקרים מהי הדרך הטובה ביותר לתת את הטיפול ובאיזה מינון, אילו תופעות לוואי עלולות להופיע בעקבות הטיפול וכיצד ניתן לתת את הטיפול בצורה הבטוחה ביותר. מכיוון שבשלב ראשוני זה ידוע לחוקרים מעט מאד על הסיכונים ותופעות הלוואי של נושא הניסוי משתתפים בשלב זה רק חולים מעטים, לרוב כאלו שטיפולים אחרים לא עזרו להם.

בניסויים בשלב II  מתמקדים בבדיקת היעילות של התרופה או הטיפול, כלומר בשאלה באיזו מידה הטיפול שנמצא בבדיקה אכן משפיע על מהלך המחלה. גם בשלב זה משתתפים בדרך כלל מספר מועט של אנשים מכיוון שעדיין אין מספיק מידע על הסיכונים ותופעות הלוואי האפשריות.

בניסויים בשלב III  נותנים את התרופה או הטיפול לקבוצה גדולה של אנשים כדי לבדוק את מידת יעילותה על ידי השוואה בין התוצאות אצל מטופלים שקיבלו את הטיפול החדש לעומת אחרים שקיבלו טיפול סטנדרטי מוכר. בשלב זה של הניסוי ייתכן וישתתפו מאות ואף אלפי אנשים ברחבי העולם. בניסויים בשלב III משווים תוצאות בין קבוצות שונות של חולים הסובלים מאותה מחלה אשר מטופלים בדרכים שונות על מנת לוודא שתוצאות המחקר אכן נובעות מהטיפול החדש הנבדק ואינן מושפעות מגורמים אחרים. ההשוואה גם מאפשרת לאמת את מידת היעילות של הטיפולים השונים. החוקרים בוחרים בצורה אקראית מי מהנבדקים יקבל את הטיפול החדשני – קבוצת ההתערבות  – ומי ישתייך לקבוצת הביקורת – כלומר יקבל את הטיפול הסטנדרטי.

לכל משתתף בניסוי יש סיכוי שווה להשתייך לקבוצה המקבלת את הטיפול החדשני – קבוצת ההתערבות – או לקבל את הטיפול הסטנדרטי בקבוצת הביקורת. לעתים הנבדקים אינם יודעים לאיזו משתי הקבוצות הם שייכים ואיזה טיפול הם מקבלים. אמצעים אלו ננקטים כדי ליצור קבוצות שהן בנות השוואה מתחילת המחקר ובכך להבטיח אובייקטיביות מקסימלית בביצוע הניסוי. ניסוי אקראי מבוקר נחשב לדרך האמינה ביותר והבלתי ניתנת להטיה להחליט איזה טיפול רפואי הוא היעיל ביותר.

על מנת להבטיח אובייקטיביות מקסימלית יכולים ניסויים אקראיים לעתים גם להיות "מוסווים". בניסוי של "הסוואה יחידה" המשתתפים אינם יודעים עד לסיומו של המחקר לאיזו קבוצה הם משתייכים ולפיכך גם אינם יודעים איזה טיפול הם מקבלים. בניסוי של "הסוואה כפולה" גם משתתפי המחקר וגם צוות החוקרים אינם יודעים עד לסיום המחקר לאיזו קבוצה שויך כל אחד מהמשתתפים. ניסוי "הסוואה כפולה" מנוהל בעיקר במחקרים מסוג ניסויי מניעה ולעתים נדירות בניסויים הבודקים טיפולים חדשים.

במהלך ניסוי רפואי, משווים פעמים רבות את השפעת התרופה שבבדיקה עם תרופת דמה – פלצבו – כדי להעריך את יעילות התרופה הנבדקת. פלצבו זו תרופה שאינה כוללת מרכיבים פעילים ולכן אין לה כל משמעות טיפולית. כאשר לא קיים טיפול סטנדרטי למצב הרפואי הנבדק בניסוי הקליני תקבל לפעמים קבוצת הביקורת שבמחקר תרופת פלצבו במקום תרופה פעילה.

בשלב IV – עורכים מחקרי מעקב לאחר שהתרופה או הטיפול כבר מאושרים לשימוש כדי לאמת את הבטיחות האופטימלית של הטיפול ואת יתרונותיו.