שיטת ה- CRISPR/Cas9 (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) לעריכה גנטית הינה טכנולוגיה רבת עוצמה וחדשה בעלת פוטנציאל לרפא מחלות גנטיות, כמו ניוון שרירים. שיטת ה- CRISPR/Cas9 מאפשרת לחוקרים לערוך חלקים מהגנום על ידי הסרת חלקים של רצף הד.נ.א., הוספה להם או שינויים. מהי שיטת CRISPR/Cas9 שיטת ה- CRISPR/Cas9 מבוססת על השיטה הטבעית שבה חיידקים מגנים על עצמם מזיהומים נגיפיים

ניסויים קליניים הם מחקרים בהם משתתפים בני אדם ומטרתם לבדוק תרופות, מכשירים רפואיים, טכנולוגיות וטיפולים חדשים – הכל במטרה למצוא דרכים טובות יותר לטפל בחולים. בכל ניסוי קליני מנסים למצוא מענה לשאלות מדעיות ספציפיות על מנת למנוע מחלות, לאבחן אותן או לטפל בהן. ניסויים קליניים טיפוליים שמתוכננים בקפידה מהווים את הדרך הטובה ביותר – הבטוחה והמהירה ביותר – להוכחת יעילות

מחלות ניוון השרירים על שם דוּשֶן (Duchenne) ובֵקֵר (Becker) הינן מחלות גנטיות הנובעות ממוטציה (שינוי) בגן של חלבון הדיסטרופין, חלבון החיוני לתפקוד השרירים בגוף, משום שהוא חיוני לשמירה על שלמות הממברנה של תאי השריר. עקב המוטציה תאי השריר הופכים להיות שבירים ואינם מסוגלים לתפקד. מחלת דושן הינה הצורה הקשה יותר של מחלת ניוון השרירים ומחלת הבקר הינה הצורה הקלה יותר

חוקרים בכל רחבי העולם פועלים ללא לאות לפיתוח טיפולים חדשים למחלת דושן – טיפולים שיסייעו להאטתם, עצירתם או לנסיגתם של הסימפטומים של מחלת דושן. המדענים פועלים לשם כך במספר תחומים. התחומים הם: החדרת גנים החדרת גנים חדשים של דיסטרופין היישר לתוך הרקמות של החולה הינה תחום אחד שנחקר כעת. מדענים עמלים כעת על פיתוח טכניקות להחדרת עותקים חלופיים של הגן